BMJ (Feature) – How collaboration is providing new drugs for neglected diseases

Janice Hopkins Tanne;

http://www.bmj.com/content/344/bmj.e2453

L’auteur de cet article développe le concept de « partenariat de développement de produits » appliqué aux maladies négligées. Le principe de ces partenariats est d’établir des ponts entre l’industrie pharmaceutique d’une part et les organisations à but non lucratif et les universitaires d’autre part, dans le but de mutualiser les expertises de ces derniers en matière de développement de médicaments et de vaccins avec le réseau de production et distribution des compagnies pharmaceutiques.

En dépit de la longue liste des maladies négligées et de leur forte prévalence dans le monde – l’auteur de l’article cite le chiffre de 1,4 milliards de personnes affectées –, le nombre de nouveaux médicaments développés est paradoxalement très faible. Pour parer à cette situation, de nouvelles voies sont indispensables : repositionner des médicaments existants pour un nouvel usage, développer de nouveaux médicaments pour traiter les maladies négligées et de nouveaux vaccins pour prévenir ces maladies.

Les Partenariats de Développement de Produits

Dans ce contexte, les partenariats de développement de produits (PDPs) sont à la mode, en témoigne la déclaration de Londres sur les maladies tropicales négligées (Janvier 2012). Les fonds publics et philanthropiques supportent le risque et le coût de la R&D, interviennent ensuite les compagnies pharmaceutiques pour commercialiser et distribuer les produits. Le principe des PDPs a déjà été appliqué avec succès pour des maladies telles que la malaria (Novartis) et la méningite (Serum Institute of India/OMS).

L’intérêt des compagnies pharmaceutiques pour les PDPs tient également au fait que les universitaires ont une connaissance pointue de la biologie parasitaire. Les agents pathogènes mutant et étant toujours plus résistants, les compagnies pharmaceutiques ne peuvent se passer de l’expertise académique en la matière. GlaxoSmithKline travaille ainsi de concert avec le monde académique pour trouver de nouveaux médicaments contre la malaria et la tuberculose.

Repositionnement

L’auteur insiste, par ailleurs, sur l’intérêt de repositionner des médicaments existants pour traiter les maladies négligées.  La mutualisation de différentes sources de données sur les médicaments et les maladies permet d’obtenir une signature de ces médicaments et maladies, de les comparer et, par conséquent, d’établir des similarités entre un médicament existant et une maladie.

Dans l’hypothèse de résultats concluants, cette technique peut représenter un gain de temps important, dans la mesure où les phases préliminaires de toxicité et de pharmacocinétique ont été déjà validées.

Susan Wyllie, de l’Université de Dundee (Ecosse), suggère notamment d’emprunter cette voie dans le cas du traitement de la leishmaniose viscérale en repositionnant le fexinidazole en thérapie orale. Les essais de phase I ont été déjà réalisés.

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